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點亮更少數的希望 進博會助力多款罕見病藥走進中國

華夏經緯網 > 新聞 > 大陸新聞 > 時事要聞      2023-11-10 11:08:05

中新網上海11月9日電(李秋瑩)第六屆中國國際進口博覽會(以下簡稱進博會)正在進行中,記者發現,在本屆進博會上,多款罕見病找到了自己對應的“孤兒藥”。截至2022年2月,全球已知的罕見病有7000多種,而且仍不斷有新的病種被發現。保守估計,中國有2000多萬罕見病患者,每年新增患者超20萬。依託進博會強大的溢出效應,不少罕見病創新藥已經完成了從“展品”到“商品”的有效轉化,滿足國內患者急迫的臨床治療需求,為罕見病患者點亮了新希望。

4歲的果果(化名)就是其中一員,在做完兩次腸道手術後,最終他的小腸只剩下35釐米,被確診為一種超罕疾病——短腸綜合徵(Short bowel syndrome,簡稱SBS)。患上這種病,必須長期進行腸外營養和靜脈輸注支援,生存品質堪憂,未成年患者一年中約70%的日子都需要輸液。每週2-7次,每次約10-14小時,長時段、高頻次的治療不僅嚴重影響日常生活,而且還會存在危及生命的並發癥。SBS的5年生存率僅為64%,65%的患者死亡發生在腸外支援開始的2.5年。

Teduglutide(替度格魯肽) 在進博會展示 李秋瑩攝

但果果同時也是幸運的,今年5月,他在海南慈銘博鰲國際醫院完成了Teduglutide(替度格魯肽)的注射,這是目前全球首個唯一批准用於治療短腸綜合徵的GLP-2藥物。果果也成為用上這款“孤兒藥”的第一個中國內地患者。

這款藥的成功落地也離不開進博會,“它是在第五屆進博會上完成了中國首展,通過進博會的加持,6個月,就完成了從展品到商品的轉變。”武田中國準入卓越部負責人張敏介紹。今年7月,陸續有另外兩名患兒在瑞金海南醫院使用了該藥物。

“我們有進博會這樣的舞臺,它的溢出效應可以讓更多國際上的新藥走進中國,以此讓更多患者受益。”上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒外科主任醫師蔡威教授接受記者採訪時表示。

泛發性膿包型銀屑病(以下簡稱GPP)是一種自身炎症性皮膚病,在中國的發病率約為十萬分之一。今年9月,GPP在中國被納入罕見病目錄。與尋常銀屑病不同,該病發作時,可能伴有多種並發癥和共病,嚴重時危及生命。

針對GPP的創新靶向生物製劑聖利卓 李秋瑩攝

勃林格殷格翰大中華區人藥業務總經理陳星蓉表示:“GPP是一種罕見的、復發性或持續發作的嚴重皮膚疾病,疾病發作時,會給患者及其家人帶來沉重的身心壓力。勃林格殷格翰旗下針對GPP的創新靶向生物製劑聖利卓已于去年在中國與全球同步獲批,‘零時差’惠及中國患者。除了加速創新藥物的引入,我們也致力於攜手志同道合的夥伴為患者提供除藥物以外的更多個性化服務,通過GPP關愛中心,為患者打造一個全方位資訊平臺,助力GPP患者全病程疾病管理。”

據了解,目前“GPP關愛中心”已順利完成初步上線試運作,已累計獲得超70萬曝光率,超6000次深度瀏覽,近5000人點擊GPP診療地圖模組。

此外,賽諾菲在此次進博會上也展示了多款罕見病藥物,包括全球首個應用於血友病領域的siRNA療法在研創新藥物Fitusiran,以及最新獲批用於龐貝病治療的新一代酶替代治療(ERT)藥物耐而讚,其中耐而讚去年進博首次亮相,今年進博前夕在華獲批,用於龐貝病患者的長期治療。實現從“展品”到“商品”的轉變。(完)

文章來源:中新網
責任編輯:徐亞旻
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